オプスミット®錠(一般名:マシテンタン)は、新規のエンドセリン受容体拮抗薬であり、エンドセリン受容体(ETA及びETB)に対する結合親和性及び持続的な結合阻害作用、組織移行性を有しています。これまでPAH治療薬の臨床試験の多くは、主に3~6ヵ月の短期投与による運動耐容能(通常、6分間歩行距離)の改善を有効性の主要評価項目としておりましたが、オプスミット®錠の無作為化プラセボ対照二重盲検比較試験(SERAPHIN試験)では「最初のmorbidity/mortality※が発現するまでの時間」を主要評価項目として設定しました。その結果、2年を超える投与期間中に、オプスミット®はプラセボと比較してmorbidity/mortalityの発現リスクを45%低下させ、その他の評価項目においても臨床的な有効性及び安全性が認められました。
マシテンタンは2013年10月に最初に米国で承認され、欧州、カナダ、スイス、オーストラリア、メキシコ、イスラエル、韓国、クウェート及びニュージーランドでも承認されています。

※morbidity/mortalityの定義
死亡、重大な合併症イベント(心房中隔切開術、肺移植、プロスタノイドの静脈内投与又は皮下投与の開始)又は、その他の肺動脈性肺高血圧症悪化(次のすべてを満たす: 6 分間歩行距離が投与前から15% 以上短縮、肺動脈性肺高血圧症の症状の悪化、追加的な肺動脈性肺高血圧症治療薬の開始)